新型基因療法為Artemis-SCID患兒的治療帶來了希望。

Artemis-SCID是一種罕見的遺傳性疾病，患者出生時(shí)沒有功能性免疫系統(tǒng)，缺乏抗感染能力。

傳統(tǒng)的治療方法通常是骨髓移植，但這種方法存在諸多風(fēng)險(xiǎn)，如排斥反應(yīng)、移植物抗宿主病等，且患者往往對(duì)標(biāo)準(zhǔn)骨髓移植的反應(yīng)較差。

新型基因療法采用了一種創(chuàng)新的方法，從患兒的骨髓中提取干細(xì)胞，在體外使用慢病毒載體將健康的Artemis基因拷貝導(dǎo)入這些干細(xì)胞中。

將這些基因工程改造后的細(xì)胞回輸?shù)交純后w內(nèi)。這種方法旨在避免標(biāo)準(zhǔn)治療的許多短期和長期并發(fā)癥，包括死亡。

臨床試驗(yàn)顯示，接受這種新型基因療法的患兒在輸注基因校正細(xì)胞后，能夠在短時(shí)間內(nèi)分化為白細(xì)胞，并生長出自己的T細(xì)胞和B細(xì)胞。

部分患兒在隨訪期間實(shí)現(xiàn)了完全的T細(xì)胞和B細(xì)胞免疫重建，能夠停止免疫球蛋白替代治療，并接受標(biāo)準(zhǔn)的兒童疫苗接種。

結(jié)果表明，新型基因療法為Artemis-SCID患兒提供了一種更有效、更安全的治療選擇。

2024-11-05 13:59:04