要知道嬰幼兒腦萎縮此一診斷讓無數(shù)家長滿心沉重,看著原本應(yīng)活潑可愛的孩子出現(xiàn)動作發(fā)育遲緩、智力水平落后情形,家長們常深陷焦慮無助進而四處找尋治療辦法,近年來有一種被稱作“鼠神經(jīng)干細胞移植”(或類似名的干細胞療法)的治療方式,在一些地方被宣傳為或許可改善腦萎縮患兒狀況的“希望”,這無疑給處于絕望中的家長帶來些許曙光 ,然而面對這種療法真的該輕易嘗試嗎即嬰幼兒腦萎縮到底能不能打鼠神經(jīng)呢 ?
首先需明確幾個關(guān)鍵概念,所謂嬰幼兒腦萎縮一般是指因早產(chǎn)、缺氧、感染、遺傳代謝病等各類原因致使的腦組織體積減小、腦溝增寬以及腦室擴大,這往往伴隨著不同程度神經(jīng)功能損傷進而影響孩子運動、智力、語言等方面發(fā)育,而所謂“鼠神經(jīng)”在當(dāng)下醫(yī)學(xué)語境中通常指源于嚙齒類動物比如老鼠的神經(jīng)干細胞或神經(jīng)前體細胞 ,
此療法基本理念是把這些外源性干細胞移植至患兒體內(nèi)期望其分化成新神經(jīng)細胞替代受損或缺失腦組織并分泌營養(yǎng)因子來促進神經(jīng)修復(fù)與功能重建 ,聽起來好像挺有道理對不對 ,利用干細胞“再生”潛力去修復(fù)受損大腦 ,
然而現(xiàn)實遠比理論復(fù)雜得多尤其涉及嬰幼兒這類特殊人群與異種也就是動物來源細胞之時 ,問題在于當(dāng)前沒有任何高質(zhì)量臨床研究證據(jù)可以證明將鼠源神經(jīng)干細胞移植到人體內(nèi)特別嬰幼兒體內(nèi)是安全且有效的 ,要清楚這并非是經(jīng)過嚴(yán)格驗證且被主流醫(yī)學(xué)界廣泛認(rèn)可的成熟療法 ,安全性是首要讓人擔(dān)憂之處比如免疫排斥反應(yīng) ,
異種細胞也就是來自老鼠的細胞對于人體而言是高度異源的,移植之后人體免疫系統(tǒng)極有可能識別出這些“外來者”并展開強烈攻擊從而導(dǎo)致嚴(yán)重排斥反應(yīng)甚至危及生命 ,為抑制排斥反應(yīng)或許需長期使用免疫抑制劑但這又會帶來感染、疾病等新風(fēng)險 。
致瘤風(fēng)險方面,干細胞當(dāng)中特別是具備較強分化能力的神經(jīng)干細胞,存在著在移植之后失控增殖從而形成疾病(如畸胎瘤)這種可能性;
而動物來源的細胞,其致瘤潛能與特性的預(yù)測和控制則更為困難。
感染風(fēng)險來講,動物來源的細胞有可能攜帶未知的人畜共患病原體或病毒,進而存在疾病傳播的風(fēng)險。
倫理與操作規(guī)范問題上,這類療法常常缺少規(guī)范的生產(chǎn)流程以及質(zhì)量控制,操作過程也可能不規(guī)范,結(jié)果使得風(fēng)險增加。
有效性存疑在于,即便拋開安全性問題,其有效性同樣缺乏科學(xué)依據(jù);
因為干細胞在體外或動物模型里的表現(xiàn),無法直接推斷到人體,更不能簡單認(rèn)為在患有復(fù)雜疾病的嬰幼兒大腦中就可以發(fā)揮作用;
像移植的細胞能否準(zhǔn)確抵達病灶區(qū)域,能否有效存活、分化與整合,能否切實改善患兒神經(jīng)功能等問題,都欠缺可靠答案;
許多宣傳里的“成功案例”往往沒有嚴(yán)格對照以及長期隨訪評估,可能包含安慰劑效應(yīng)、自然恢復(fù)或其他混雜因素。
正確的應(yīng)對之道為,面對嬰幼兒腦萎縮,家長首先該做的,其一,要尋求正規(guī)醫(yī)療幫助,去大型且有經(jīng)驗的兒童神經(jīng)科或康復(fù)科就診,以明確腦萎縮原因、嚴(yán)重程度并接受規(guī)范評估;
其二,接受綜合康復(fù)治療,這是目前改善腦萎縮患兒功能最基礎(chǔ)且最有效的方法,涵蓋物理治療(PT)、作業(yè)治療(OT)、言語治療(ST)、水療、引導(dǎo)式教育等,目的在于程度促進孩子運動、認(rèn)知、語言等能力發(fā)展;
其三,關(guān)注營養(yǎng)與護理,保證孩子有充足均衡的營養(yǎng),提供安全且刺激豐富的成長環(huán)境;
其四,保持理性,警惕虛假宣傳,對于任何宣稱能“治療”或“奇跡般改善”腦萎縮的療法,特別是來源不明且缺乏科學(xué)依據(jù)的“干細胞療法”,都需保持高度警惕,切不可病急亂投醫(yī),以免耽誤孩子接受真正有益治療的時間,甚至造成不可逆?zhèn)Α?/p>
總而言之,當(dāng)前并無可靠證據(jù)表明嬰幼兒腦萎縮能夠通過注射鼠神經(jīng)干細胞安全有效治療,此乃一種高風(fēng)險且低證據(jù)級別的嘗試;
對于患兒家長而言,關(guān)鍵并非追逐未經(jīng)證實的“奇跡”,而是堅持科學(xué)、規(guī)范的綜合康復(fù)治療,并給予孩子無條件的愛與耐心陪伴,這或許是現(xiàn)階段最切實可行的“希望”;
在考慮任何“新療法”之前,務(wù)必和正規(guī)醫(yī)院??漆t(yī)生充分溝通,權(quán)衡利弊。
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