基因編輯技術(shù)，包括CRISPR-Cas核酸酶和CRISPR堿基編輯器，有可能永久性地修改患者體內(nèi)的致病基因。在非人靈長類動物的靶器官中展示持久性的編輯是在臨床試驗中對患者進(jìn)行體內(nèi)基因編輯之前的關(guān)鍵一步。

在一項新的研究中，研究人員開發(fā)出一種CRISPR基因編輯技術(shù)，該技術(shù)降低了試驗猴子血液中的膽固醇水平。低密度脂蛋白攜帶的膽固醇被稱為“壞的膽固醇”。臨床上，血液中的LDL水平高與心血管疾病的風(fēng)險增加有關(guān)。由于LDL還可以將膽固醇帶入較小的血管，從而供應(yīng)給更遠(yuǎn)的組織，如果它運輸更多的膽固醇等脂肪分子，那么這些脂肪分子可以越來越多地堵塞動脈管腔，積存在動脈壁上，使血管變厚、長出斑塊，久了容易引起動脈硬化，使冠心病、腦卒中的發(fā)生風(fēng)險增加。

該方法及使用一種堿基編輯技術(shù)，該技術(shù)由編碼腺嘌呤堿基編輯的信使RNA和向?qū)NA組成，它們兩者被封裝在脂質(zhì)納米顆粒中，這樣就可將脂質(zhì)納米顆粒一次性注射到食蟹猴的肝臟中。值得注意的是，這種堿基編輯技術(shù)能夠?qū)NA中的一個核苷酸替換為另一個核苷酸，而不需要切斷DNA雙螺旋。之前的研究已表明，這種基因編輯技術(shù)更加精確，這意味著比其他CRISPR技術(shù)產(chǎn)生更少的錯誤。在這項新的研究中，這些作者利用CRISPR堿基編輯器將一個腺嘌呤轉(zhuǎn)化為鳥嘌呤，將一個胸腺嘧啶替換為胞嘧啶，從而使PCSK9基因完全喪失了能力。